바이오벤처 기업 큐리언트(대표 남기연)는 자사가 개발한 약제내성 결핵 치료제 ＇Q203＇이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 28일 밝혔다.

희귀의약품은 1983년 미국에서 제정된 희귀의약품법(Orphan Drug Act)에 따라 지정되며, 임상 시험 연구비용의 최대 50%의 세금감면, 신속심사, 허가비용 감면, 7년간 시장독점권, 임상 시험 연구 보조금 지급 등의 혜택이 주어진다.Q203은 결핵균 에너지 대사 과정 중 시토크롬bc1(cytochrome bc1) 복합체를 억제하는 혁신 신약으로 1일 1회 복용이 가능한 경구용 치료제로 임상개발 중이다.

회사 관계자는 “Q203은 표준치료법으로 불가능한 다제내성(다양한 약제에 발생한 내성), 광범위내성 및 완전내성 결핵의 완치가 가능한 치료제”라며 “결핵 치료 역사상 최초로 시도되는 작용기전을 통해 현재까지 알려진 약제내성 결핵균을 모두 퇴치할 수 있는 특징을 가지고 있다”고 말했다.

결핵은 연간 600만명 가량 발병하고 150만명 정도가 사망하는 질환으로 감기와 유사한 증상을 보이다 객혈, 호흡곤란, 체중감소 등이 나타나는 오래된 전염병이다. 2014년 WHO 보고에 따르면 세계인구 20억명이 결핵균에 감염돼 있고 결핵 발병으로 인해 매 25초마다 한 명씩 사망하고 있다.

최근 신흥경제대국을 중심으로 표준치료법에 반응하지 않는 다제내성 결핵 환자가 증가하는 추세를 보이고 있으며 국내서도 모든 항생제에 내성을 보이는 완전내성 결핵이 출현한 사례도 보고됐다고 회사측은 설명했다.

큐리언트 관계자는 “이번 희귀의약품 지정으로 미국 내 난치성 희귀질환 치료제 개발 보상제도인 ‘신약허가 우선심사권(PRV, Priority Review Voucher)’을 받을 수 있는 자격에 한걸음 다가섰다”고 말했다.PRV는 미국 FDA에서 지정한 20여개의 희귀질환 분야에서 신약(First-in-Class)을 개발할 경우 개발사의 타 의약품 허가기간을 6개월로 단축시켜 주는 제도다.

큐리언트 관계자는 “이 자격을 확보하게 되면 회사가 사용할 수도 있고 다른 회사로 판매도 가능하다. 현재 PRV의 판매 가치가 평균 2100억원 이상으로 형성돼 있다”고 설명했다.

민승기 기자 a1382a@focus.kr